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21世纪什么珍贵?健康。细胞是一种珍贵的生命资源,在医疗研究领域有着巨大的前景,随着干细胞研究的发展,预先储存干细胞,就像有了一个健康银行,未来能为每个家庭带来希望。在科技部发布的、堪称我国干细胞研究五年规划实施方案中,干细胞转化与应用被列为重点任务之一。干细胞是一种可以自我更新和具有分化潜能的细胞,在一定条件下,能够分化成身体内许多不同种类的细胞,甚至为身体提供各种“修复元件”。未来,干细胞也许能彻底改变我们对健康和疾病的看法——干细胞转化为胰岛素生成细胞,让糖尿病患者能自主生成胰岛素,根本上解决糖尿病问题;为心脏病患者注射全新的、健康的心脏细胞来修复已损坏的组织;老年痴呆症、帕金森症,可以用新生成的脑细胞来治愈;拔下的智齿不要随便扔掉了,牙髓干细胞可以用来培养角膜基质细胞……
在干细胞从实验室研究走向临床治疗的过程中,必须坚持干细胞临床治疗的标准化和规范化管理。这种标准化和规范化涉及干细胞的获得、干细胞的鉴定与纯化、干细胞的体外培养、干细胞的致瘤性和免疫原性检测、干细胞的体内回输治疗和疗效评估等各个环节。其中,干细胞的获得需要建立相应的规范以保障伦理、道德及捐献者的知情权;干细胞鉴定与纯化需要建立细致的细胞标志物鉴定标准,分离得到具有医疗价值的细胞亚群;干细胞的体外培养需要确保培养过程中干细胞保持正常的核型与功能;干细胞的安全性和免疫原性需要规范标准的细胞才能用于临床治疗。只有坚持标准化和规范化,才能确保更安全的干细胞治疗和更客观可靠的疗效评估,为干细胞临床应用提供更有价值的参考。
我国也较早通过《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006~2020年)》,对干细胞研究及相关的细胞治疗作了重要战略部署。设立了与干细胞相关的973、863、干细胞研究重大研究计划、中国科学院干细胞与再生医学战略性科技先导专项等科技专项,累计支持经费超过34.5亿元。过去十年间,干细胞领域论文发表数量增长超过了20倍,目前跻身国际第2位,一批研究机构进入了国际干细胞领域研究机构的前20位,中国科学院排名国际干细胞研究机构的第4位;相关国际授权zhuanli排名第6位;干细胞的临床实验数量也已经跻身于国际前十位;但目前国际在研的干细胞药物共489种,中国仅有9种,无缘前十位先进国家的行列。
干细胞在角膜损伤方面的研究和应用 角膜缘干细胞(limbal stem cell):主要存在于角膜缘(Limbus)等多个角膜部位的一种干细胞[1];主要特征是高表达P63,低表达CD71[2]。目前主要用于治疗眼外伤(化学物质、烧伤等)导致的角膜损伤;角膜缘干细胞缺陷(LSCD);角膜斑痕等导致的角膜混浊或变白等疾病。自体角膜缘干细胞移植已成为一种成熟的手术方法,单眼角膜缘干细胞缺陷患者和双眼角膜缘干细胞轻微缺陷患者可以将自体角膜缘干细胞或其他部位(口腔黏膜等)培养后进行移植,达到重建眼表、恢复视力的目的,这不需要免疫抑制剂但有可能对另一只正常眼睛造成伤害;而对于双眼角膜缘干细胞严重缺陷患者,由于只能用异体角膜缘干细胞培养后移植,尚需要解决免疫排斥、免疫抑制剂使用的问题。
充分发挥干细胞库的作用和潜在价值。国家和有关企业已经先后设立了包括胚胎干细胞库和成体干细胞库在内的众多干细胞资源库。其中毕节T淋巴细胞储存费用好多干细胞库已建立了符合国际临床级干细胞要求的无异源性污染、无饲养层培养的人的胚胎干细胞系和成体来源的临床级成体干细胞,不仅达到了国际干细胞临床准入标准,也已经通过中国食品药品检定研究院的质量复核,T淋巴细胞储存费用好多为干细胞的临床转化提供了可能和支撑。亟待通过国家立法,推动在未来干细胞临床试验和临床应用中的临床级干细胞准入和质量监测制度,利用好宝贵的干细胞库资源,避免大量的低水平投入和重复建设。