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你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。
国际干细胞临床监管措施与趋势。随着干细胞基础研究的日趋完善,以及世界范围内对干细胞临床应用重视程度的日益提高,在多国科学家的参与下,国际干细胞研究学会(ISSCR)于2008年制定了《干细胞临床转化指南》,为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国际机构管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵守的建议。2009年,国际干细胞组织(ISCF)制定了《人胚胎干细胞建库和供应指南》,规范人胚胎干细胞的质量控制原则和干细胞库的建设原则,成为人胚胎干细胞的临床转化在细胞质量控制方面的国际参考依据,已经被大多数的成员国采纳应用。
干细胞可以分化形成多种类型的细胞,其扮演着急救工具包的作用,可以帮助修复机体;在我们的神经系统中,干细胞可以产生新的髓磷脂,尤其是在多发性硬化症中其可以帮助恢复髓磷脂失去的功能;然而髓磷脂的修复往往会失败,最终引发持续性的残疾,为了理解这种修复为何会失败,以及设计新型促进髓磷脂修复的方法,研究人员就通过研究揭示了髓磷脂的修复机制。当神经纤维失去髓磷脂,其就会处于活性状态,但相比健康纤维而言,其就会引导较低速度的信号传导,利用电记录的技术研究小组发现,损伤的神经纤维会同干细胞形成连接,这些连接和不同的神经纤维之间的突触连接一样。而形成的新型的突触连接可以使得受损的纤维通过释放谷氨酸盐同干细胞直接联系起来,谷氨酸盐是干细胞通过受体感知的一种化学物;这种交流对于指导干细胞形成新型髓磷脂非常重要,当研究人员抑制神经纤维的活性时,这种交流的能力就会被抑制。
浅表损伤的患者在一两个月内即能视物,而损伤更为广泛的患者则需几个月时间。中江树突状细胞储存该方法并不能帮助涉及视网膜的视神经损伤或黄斑部退化患者,对双眼全盲的患者也无效,因为医生说至少需要可供移植的健康细胞。成年人的干细胞虽可在全身发现,但与胚胎干细胞不同,专业树突状细胞储存后者来自人类晶胚。晶胚的使用涉及到伦理问题,因为从晶胚移取细胞会彻底毁掉晶胚本身。(晶胚:人尚未成形时在子宫的生命形式。)加州大学洛杉矶分校Jules Stein眼研究所角膜专家Sophie Deng博士说本研究较大的优势是:意大利的医生们能够在实验室里繁殖干细胞。比起从眼睛提取大组织样本来说,本技术少有侵入性,从而降低了对其中一眼的损伤。