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干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存。前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件:欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时,讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。Holoclar是什么,如何起作用?健康眼睛的角膜表面是不断更新的,以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢,该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏,眼白就会长到角膜上,导致慢性痛、炎症和失明。
国际干细胞临床监管措施与趋势。随着干细胞基础研究的日趋完善,以及世界范围内对干细胞临床应用重视程度的日益提高,在多国科学家的参与下,国际干细胞研究学会(ISSCR)于2008年制定了《干细胞临床转化指南》,为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国际机构管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵守的建议。2009年,国际干细胞组织(ISCF)制定了《人胚胎干细胞建库和供应指南》,规范人胚胎干细胞的质量控制原则和干细胞库的建设原则,成为人胚胎干细胞的临床转化在细胞质量控制方面的国际参考依据,已经被大多数的成员国采纳应用。
为何这么久才拿到上市许可呢?有两个原因。再生医学还不成熟,还需要进一步增强治疗的可靠性。举例来说,角膜缘包括几种不同类型的细胞,我们并不知道哪个部分的细胞是移植所需的干细胞。2001年,我们发现了一个能够加以区分的细胞标志物。此外,移植物非常易碎,因为我们当时还没有用支架培养角膜缘细胞。第二,2007年欧盟出台了先进治疗技术的新规定,进一步增加了研发所需的时间。你遇到这么多困难有没有想到过放弃?没有。我曾看到失明二十年的患者重见光明,怎么可以放弃。
21世纪什么珍贵?健康。周边储存细胞细胞是一种珍贵的生命资源,在医疗研究领域有着巨大的前景,随着干细胞研究的发展,预先储存干细胞,就像有了一个健康银行,未来能为每个家庭带来希望。在科技部发布的、堪称我国干细胞研究五年规划实施方案中,干细胞转化与应用被列为重点任务之一。周边储存细胞干细胞是一种可以自我更新和具有分化潜能的细胞,在一定条件下,能够分化成身体内许多不同种类的细胞,甚至为身体提供各种“修复元件”。未来,干细胞也许能彻底改变我们对健康和疾病的看法——干细胞转化为胰岛素生成细胞,让糖尿病患者能自主生成胰岛素,根本上解决糖尿病问题;为心脏病患者注射全新的、健康的心脏细胞来修复已损坏的组织;老年痴呆症、帕金森症,可以用新生成的脑细胞来治愈;拔下的智齿不要随便扔掉了,牙髓干细胞可以用来培养角膜基质细胞……