温江专业细胞储存机构中心

干细胞让烧伤患者再现清晰视力。干细胞移植给了全世界每年因为化学烧伤角膜的数千患者治愈的希望，这些患者通常是在工作场所或家中因接触强腐蚀力的清洁剂而不慎灼伤。在本研究中，研究者从患者的健康眼取下少量干细胞，然后在实验室中培养繁殖，移植到烧伤的患眼。移植后的干细胞会生长为新的角膜从而替代原来受损的角膜组织。因为干细胞来自患者自已的身体，所以移植手术后患者无须摄服抗免疫排斥药物。眼睛烧伤后，目前所能得到的治疗是人工角膜移植或尸体角膜移植，但前者导致的诸如感染与青光眼等并发症严重，后者必须服药以预防免疫排斥反应。

干细胞在其他眼科疾病方面的研究和应用。青光眼作为视网膜神经节细胞进行性凋亡(或死亡)性疾病，在理论上存在着应用细胞替代疗法尤其是干细胞治疗的可能性。干细胞治疗青光眼可能的作用位点应位于视网膜神经节细胞、视乳头和小梁网：(1)目前大部分研究集中于视网膜神经节细胞的替代治疗，但目前移植后并没有得到预期的结构和功能的修复，同时也缺乏对细胞增殖、分化进行全程监控的手段。(2)小梁网细胞重建则主要是替代变性的巩膜-角膜细胞。(3)干细胞可能替代变性的视乳头细胞(主要是星形胶质细胞)或促进视神经髓鞘化。

在干细胞从实验室研究走向临床治疗的过程中，必须坚持干细胞临床治疗的标准化和规范化管理。这种标准化和规范化涉及干细胞的获得、干细胞的鉴定与纯化、干细胞的体外培养、干细胞的致瘤性和免疫原性检测、干细胞的体内回输治疗和疗效评估等各个环节。其中，干细胞的获得需要建立相应的规范以保障伦理、道德及捐献者的知情权;干细胞鉴定与纯化需要建立细致的细胞标志物鉴定标准，分离得到具有医疗价值的细胞亚群;干细胞的体外培养需要确保培养过程中干细胞保持正常的核型与功能;干细胞的安全性和免疫原性需要规范标准的细胞才能用于临床治疗。只有坚持标准化和规范化，才能确保更安全的干细胞治疗和更客观可靠的疗效评估，为干细胞临床应用提供更有价值的参考。

专业细胞储存机构中心为何这么久才拿到上市许可呢?有两个原因。再生医学还不成熟，还需要进一步增强治疗的可靠性。举例来说，角膜缘包括几种不同类型的细胞，我们并不知道哪个部分的细胞是移植所需的干细胞。2001年，我们发现了一个能够加以区分的细胞标志物。此外，专业细胞储存机构中心移植物非常易碎，因为我们当时还没有用支架培养角膜缘细胞。第二，2007年欧盟出台了先进治疗技术的新规定，进一步增加了研发所需的时间。你遇到这么多困难有没有想到过放弃?没有。我曾看到失明二十年的患者重见光明，怎么可以放弃。

相关研究为发现正确的药物组合或化合物组合提供了一定的线索，其或帮助用于驱动干细胞转变为特殊的细胞类型。Nina Funa博士表示，目前我们无法解释这些化合物如何激活关键基因的表达，而这些基因可以给予细胞唯一性身份，原因或许是缺少可以重复实验结果的标准方法。这就好比我们使用预混合的面粉来制作蛋糕一样面临很多问题，如果我们用完了其中一种关键成分时我们就不知道如何来取代它的作用了，研究者认为本文研究可以帮助以多种可控的方式来产生许多功能性的细胞。研究者的目的就是理解干细胞如何进行自我选择，这将有助于研究者对干细胞身份的理解，从而为后期开发基于干细胞的新型疗法治疗疾病提供一定的希望和线索。