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在干细胞从实验室研究走向临床治疗的过程中,必须坚持干细胞临床治疗的标准化和规范化管理。这种标准化和规范化涉及干细胞的获得、干细胞的鉴定与纯化、干细胞的体外培养、干细胞的致瘤性和免疫原性检测、干细胞的体内回输治疗和疗效评估等各个环节。其中,干细胞的获得需要建立相应的规范以保障伦理、道德及捐献者的知情权;干细胞鉴定与纯化需要建立细致的细胞标志物鉴定标准,分离得到具有医疗价值的细胞亚群;干细胞的体外培养需要确保培养过程中干细胞保持正常的核型与功能;干细胞的安全性和免疫原性需要规范标准的细胞才能用于临床治疗。只有坚持标准化和规范化,才能确保更安全的干细胞治疗和更客观可靠的疗效评估,为干细胞临床应用提供更有价值的参考。
肝脏主要由高度分化的肝细胞组成并完成许多任务,包括储存维生素和矿物质、去除毒素、调节血液中脂肪和糖。这些细胞的死亡后,由健康的新肝细胞取代。但这些新细胞的来源从来没有被确定。干细胞,能在补充保持自己数量的同时发展成高度分化的细胞,为皮肤,血液等组织在随着时间丢失细胞的时候提供新的细胞。但是,在肝脏中还没有发现过干细胞的存在。一些科学家推测,成熟的肝细胞可能通过分裂保持其数量。但Nusse博士说,肝脏成熟的细胞已经高度分化,它们可能已经失去了分裂能力。“分化过的肝细胞染色体已经放大,”他解释说,“这表明这些细胞的每一条染色体有超过两个副本。这保证细胞能产生更多的蛋白质,不过确实会损害了它们的分裂能力。”
干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存。前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件:欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时,讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。Holoclar是什么,如何起作用?健康眼睛的角膜表面是不断更新的,以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢,该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏,眼白就会长到角膜上,导致慢性痛、炎症和失明。
成都干细胞储存提醒好睡眠让干细胞保持年轻。周边B淋巴细胞储存近日来自德国的研究人员发现,环境压力是引起成体造血干细胞中DNA损伤的一个主要因素,由此得出结论:良好的夜间睡眠可以让干细胞保持“年轻”。他们的研究成果发表在《自然》杂志上。正常情况下,许多不同类型的组织特异性成体干细胞陇南周边B淋巴细胞储存(包括造血干细胞)都处于一种静息状态,它们很少分裂,对能量的需求极低。该研究的领导者Michael Milsom博士说:“我们的理论认为,这种静息状态能够保护造血干细胞免受DNA损伤,让它们避免了过早老化。”
你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。