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你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。
研究显示,周边细胞储存机构干细胞在启动模式下给组织细胞发送信号,使组织细胞释放结缔组织生长因子(CTGF)。CTGF在干细胞的自我更新中起到了不可或缺的作用。CTGF缺乏会促使干细胞衰老,导致干细胞池得不到补充。细胞储存机构中心我们的发现对于白血病治疗很有意义,Oostendorp描述道。白血病中的造血细胞始终处于启动状态,它们与组织细胞之间也存在上述互作。但迄今为止,白血病治疗主要针对的还是干细胞。我们的工作表明,将周围细胞整合到白血病疗法中可能会很有帮助,因为周围细胞对干细胞分裂的影响很大。
这项研究还进一步探讨了:这种压力反应是如何影响由DNA修复缺陷引起的一种罕见遗传性早衰症的小鼠模型的。“我们认为,压力诱导DNA损伤,这一缺失的因素是造成这些小鼠造血干细胞耗竭的必要条件,”Milsom说。当将范可尼贫血小鼠暴露于模拟长时间持续病毒感染的刺激下时,它们无法有效地修复发生的DNA损伤,并且它们的干细胞发生衰竭。在相同的时间里,正常小鼠显示造血干细胞数量逐渐减少,而范可尼贫血小鼠的干细胞则几乎完全耗尽,导致了骨髓衰竭,且无法充足地生成血细胞来维持生命。研究的共同作者、海德堡干细胞技术与实验医学研究所(HI-STEM)主任、以及德国癌症研究中心(DKFZ)干细胞和癌症部门负责人Andreas Trumpp教授认为,这项研究工作是朝着了解一系列与年龄相关的疾病迈出的一大步。
干细胞治疗里程碑的幕后故事—成都版细胞储存。前不久再生医学领域迎来了重要的里程碑事件:欧盟批准Holoclar用于治疗烧伤造成的失明。Holoclar由此成为获得欧盟批准的干细胞疗法。Modena大学的Graziella Pellegrini在接受Nature采访时,讲述了他们克服重重障碍将干细胞疗法从实验室带到病床边的故事。Holoclar是什么,如何起作用?健康眼睛的角膜表面是不断更新的,以保持平滑和清澈。新角膜细胞产自于角膜缘的干细胞巢,该区域位于角膜和眼白之间。如果角膜缘被烧伤破坏,眼白就会长到角膜上,导致慢性痛、炎症和失明。
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