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为何这么久才拿到上市许可呢?有两个原因。再生医学还不成熟,还需要进一步增强治疗的可靠性。举例来说,角膜缘包括几种不同类型的细胞,我们并不知道哪个部分的细胞是移植所需的干细胞。2001年,我们发现了一个能够加以区分的细胞标志物。此外,移植物非常易碎,因为我们当时还没有用支架培养角膜缘细胞。第二,2007年欧盟出台了先进治疗技术的新规定,进一步增加了研发所需的时间。你遇到这么多困难有没有想到过放弃?没有。我曾看到失明二十年的患者重见光明,怎么可以放弃。
你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。杭州专业免疫细胞储存目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。专业免疫细胞储存机构制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。
加强政府统筹,布局干细胞研究与临床工作细胞研究与临床工作。针对产业链与创新链严重脱节的现状,尽快制定颁布国家干细胞研究与转化应用规划,尽快提升中国干细胞的核心竞争力。政府主导制订行业标准,由药品监督管理部门通过技术标准对其安全性和有效性进行严格控制。设立独立的细胞产品审评部门和建设具有权威性的国家咨询专家库;颁布干细胞临床转化管理规范和标准,明确行政审批程序,给干细胞产业“松绑”;开辟干细胞新药绿色通道,罕见病孤儿药特许通道,建立有区别于化学药和常规生物制品的审评体系。
已经引起各国政府、科学界、企业界以及广大公众的极大关注。以美国为例,美国政府2005年就通过了联邦政府再生医学倡议书,用来规划美国到2020年以及2040年的干细胞与再生医学研究目标,并总共投入约40亿美元用于干细胞与再生医学的研究;加州政府也通过71号提案,投入30亿美金,全力支持加州再生医学的研究;新泽西州政府也投资3.8亿美元进行干细胞研究。2006年,美国NIH还在威斯康星建立了依托于WiCell Institute的国家干细胞库。在这些政策的指导与支持下,包括美国哈佛干细胞研究所(HSCI)、加州干细胞研究所(CIRM)、及日本京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)等一批研究单元都已经成为国际知名的干细胞研究机构,研究方向涵盖了干细胞与再生医学的多个领域。在欧美,这些核心技术多数通过研究机构的专门技术转化机构向企业转化,正成为生物医学领域经济增长的重要动力。