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这项研究还进一步探讨了:这种压力反应是如何影响由DNA修复缺陷引起的一种罕见遗传性早衰症的小鼠模型的。“我们认为,压力诱导DNA损伤,这一缺失的因素是造成这些小鼠造血干细胞耗竭的必要条件,”Milsom说。当将范可尼贫血小鼠暴露于模拟长时间持续病毒感染的刺激下时,它们无法有效地修复发生的DNA损伤,并且它们的干细胞发生衰竭。在相同的时间里,正常小鼠显示造血干细胞数量逐渐减少,而范可尼贫血小鼠的干细胞则几乎完全耗尽,导致了骨髓衰竭,且无法充足地生成血细胞来维持生命。研究的共同作者、海德堡干细胞技术与实验医学研究所(HI-STEM)主任、以及德国癌症研究中心(DKFZ)干细胞和癌症部门负责人Andreas Trumpp教授认为,这项研究工作是朝着了解一系列与年龄相关的疾病迈出的一大步。
你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。上海周边细胞存储目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。周边细胞存储费用好多制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。
在干细胞从实验室研究走向临床治疗的过程中,必须坚持干细胞临床治疗的标准化和规范化管理。这种标准化和规范化涉及干细胞的获得、干细胞的鉴定与纯化、干细胞的体外培养、干细胞的致瘤性和免疫原性检测、干细胞的体内回输治疗和疗效评估等各个环节。其中,干细胞的获得需要建立相应的规范以保障伦理、道德及捐献者的知情权;干细胞鉴定与纯化需要建立细致的细胞标志物鉴定标准,分离得到具有医疗价值的细胞亚群;干细胞的体外培养需要确保培养过程中干细胞保持正常的核型与功能;干细胞的安全性和免疫原性需要规范标准的细胞才能用于临床治疗。只有坚持标准化和规范化,才能确保更安全的干细胞治疗和更客观可靠的疗效评估,为干细胞临床应用提供更有价值的参考。
21世纪什么珍贵?健康。细胞是一种珍贵的生命资源,在医疗研究领域有着巨大的前景,随着干细胞研究的发展,预先储存干细胞,就像有了一个健康银行,未来能为每个家庭带来希望。在科技部发布的、堪称我国干细胞研究五年规划实施方案中,干细胞转化与应用被列为重点任务之一。干细胞是一种可以自我更新和具有分化潜能的细胞,在一定条件下,能够分化成身体内许多不同种类的细胞,甚至为身体提供各种“修复元件”。未来,干细胞也许能彻底改变我们对健康和疾病的看法——干细胞转化为胰岛素生成细胞,让糖尿病患者能自主生成胰岛素,根本上解决糖尿病问题;为心脏病患者注射全新的、健康的心脏细胞来修复已损坏的组织;老年痴呆症、帕金森症,可以用新生成的脑细胞来治愈;拔下的智齿不要随便扔掉了,牙髓干细胞可以用来培养角膜基质细胞……