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你未来的计划是什么?我现在考虑研究其他罕见疾病,比如说由一个遗传突变引起的角膜疾病。能开发出不校正基因的疾病疗法,避免基因工程可能带来的任何风险。目前我们还没有一个理想的研究模型,我们会对几种不同的模型进行评估。又是一种罕见病?你不打算开发能赚大钱的疗法么?人只能活一次,我认为应该用来做一些有意义的事。制药公司对看起来赚不了大钱的罕见病没有多少兴趣,在这种情况下像我们这样的科学家就很重要。
已经引起各国政府、科学界、企业界以及广大公众的极大关注。以美国为例,美国政府2005年就通过了联邦政府再生医学倡议书,用来规划美国到2020年以及2040年的干细胞与再生医学研究目标,并总共投入约40亿美元用于干细胞与再生医学的研究;加州政府也通过71号提案,投入30亿美金,全力支持加州再生医学的研究;新泽西州政府也投资3.8亿美元进行干细胞研究。2006年,美国NIH还在威斯康星建立了依托于WiCell Institute的国家干细胞库。在这些政策的指导与支持下,包括美国哈佛干细胞研究所(HSCI)、加州干细胞研究所(CIRM)、及日本京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)等一批研究单元都已经成为国际知名的干细胞研究机构,研究方向涵盖了干细胞与再生医学的多个领域。在欧美,这些核心技术多数通过研究机构的专门技术转化机构向企业转化,正成为生物医学领域经济增长的重要动力。
加强政府统筹,布局干细胞研究与临床工作细胞研究与临床工作。针对产业链与创新链严重脱节的现状,尽快制定颁布国家干细胞研究与转化应用规划,尽快提升中国干细胞的核心竞争力。政府主导制订行业标准,由药品监督管理部门通过技术标准对其安全性和有效性进行严格控制。设立独立的细胞产品审评部门和建设具有权威性的国家咨询专家库;颁布干细胞临床转化管理规范和标准,明确行政审批程序,给干细胞产业“松绑”;开辟干细胞新药绿色通道,罕见病孤儿药特许通道,建立有区别于化学药和常规生物制品的审评体系。
干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体,可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,从而构成机体各种复杂的组织和器官,为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具。基于干细胞的再生医学已成为治愈许多重要疾病途径,成为新一轮科技竞争和医学革命的一个重要核心。此前,我国干细胞领域的基础与应用基础研究都取得了长足的进展,但是干细胞转化和临床应用领域却面临着“一放就乱、一管就死”的尴尬困境。多年来,中国干细胞移植和治疗已经有大量的临床应用,但由于种种原因,干细胞临床应用以及干细胞制品研发领域乱象丛生,大多处于无规可寻,无法可依的状态,中国干细胞临床和管理多年来一直在国际上背负着无规、无序的恶名。要改变目前的现状,干细胞临床研究与应用的标准化和规范化管理至关重要。
浅表损伤的患者在一两个月内即能视物,而损伤更为广泛的患者则需几个月时间。呼和浩特自然杀伤细胞储存该方法并不能帮助涉及视网膜的视神经损伤或黄斑部退化患者,对双眼全盲的患者也无效,因为医生说至少需要可供移植的健康细胞。成年人的干细胞虽可在全身发现,但与胚胎干细胞不同,周边自然杀伤细胞储存后者来自人类晶胚。晶胚的使用涉及到伦理问题,因为从晶胚移取细胞会彻底毁掉晶胚本身。(晶胚:人尚未成形时在子宫的生命形式。)加州大学洛杉矶分校Jules Stein眼研究所角膜专家Sophie Deng博士说本研究较大的优势是:意大利的医生们能够在实验室里繁殖干细胞。比起从眼睛提取大组织样本来说,本技术少有侵入性,从而降低了对其中一眼的损伤。
21世纪什么珍贵?健康。细胞是一种珍贵的生命资源,在医疗研究领域有着巨大的前景,随着干细胞研究的发展,预先储存干细胞,就像有了一个健康银行,未来能为每个家庭带来希望。在科技部发布的、堪称我国干细胞研究五年规划实施方案中,干细胞转化与应用被列为重点任务之一。干细胞是一种可以自我更新和具有分化潜能的细胞,在一定条件下,能够分化成身体内许多不同种类的细胞,甚至为身体提供各种“修复元件”。未来,干细胞也许能彻底改变我们对健康和疾病的看法——干细胞转化为胰岛素生成细胞,让糖尿病患者能自主生成胰岛素,根本上解决糖尿病问题;为心脏病患者注射全新的、健康的心脏细胞来修复已损坏的组织;老年痴呆症、帕金森症,可以用新生成的脑细胞来治愈;拔下的智齿不要随便扔掉了,牙髓干细胞可以用来培养角膜基质细胞……